为加强学科建设，促进学术交流，激发师生的学术热情，提升创新能力和科研水平，3月14日苏州诺洁贝生物技术有限公司的创始人曲光博士受邀在学校学术报告厅作了“基因治疗药物研发的回顾与血友病基因治疗”的学术报告。本次报告由一附院临床试验研究中心主任周焕教授主持，公共基础学院领导，部分教师、制药工程和生物与医药专业的全体研究生以及部分制药工程专业本科生110余人参加了报告会。

曲博士首先介绍了基因治疗的发展历史、基因治疗药物开发周期短、成药性高、临床效果显著等特点，指出基因治疗已经成为一个蓬勃发展的新药研发领域。其次报告者结合自身多年在基因治疗行业的从业经验，对行业发展给与了系统性回顾，阐述基因治疗药物研发的系统路线，对重组腺相关病毒载体生产技术平台做出了深入解读。同时介绍了近年来上市的多款基因治疗药物中自己参与了两个药物的开发。最后，曲博士作为诺洁贝的创始人之一重点介绍了该公司开发的用于治疗血友病的基因治疗药物NGGT003，研究结果发现具有良好的安全性和有效性，该款药物未来极有潜力进入临床为患者带来更多选择、改善生活质量。报告结束后，曲博士与现场师生进行了深入热烈的交流讨论。

曲光博士简介：Ohio State University大学博士学位，University of Pennsville大学著名的基因治疗教授James Wilson教授实验室博士后。1995年加入美国最早的基因治疗公司Avigen Inc.公司负责AAV病毒载体的工艺开发。2005年加入CHOP（费城儿童医院）任病毒载体中心技术主任，负责各种研究用、临床前研究用的病毒载体的制备与工艺开发。2013年随着Spark Therapeutic的成立，他作为负责病毒载体制备的VP负责其所有产品的工艺开发。他主导了全球第一个眼科用基因治疗产品Luxturna卢克斯图纳（2018年FDA批准）从实验室到获批上市的全过程的生产工艺开发与建立，制备了全球第一个CAR-T治疗用的慢病毒载体。30年病毒载体制备与工艺开发方面的经历使其成为该领域极具有视野和建树的专家。

(方强 审 / 梁丽丽、袁明 文 / 学生 摄)